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肌肉成本-中国内地近年在罕有病药物支援上大跃进-明星八卦新闻

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青岛防空警报

美國一名男嬰出生27日後,獲安排參與臨床實驗接受一次性注射,平安度過了四個生日,一直沒有出現肌肉萎縮的跡象,為同病相憐者帶來很大希望。可是,新藥定價每針212萬美元(逾1600萬港元),非一般家庭所能負擔,希望變成失望,藥廠遭狠批定價失控。反對者更擔心數十種研究中的罕有病基因療法,如血友病、貧血、X-連結複合免疫缺陷(SCID-X1)等,未來會以這個天價為參照。

諾華藥廠方面解釋,Zolgensma收費看起來很高,但患者只需注射一次,對比現有的治療方案需要長期用藥,每一次用藥成本數十萬美元,後者累計費用其實更高;而且,美國把Zolgensma納入醫保範圍,有助紓緩患者家庭的財務負擔。藥廠的解釋表面上有其道理,因為很多罕有病患者不多,潛在需求少,開發成本卻很高,藥廠要從少數病人身上收回成本,藥費定得高是常見現象,一些非常罕見的疾病甚至無藥廠願意去開發。只是全球各地都有脊髓性肌肉萎縮症患者,212萬美元是很多人窮一生都賺不到的天文數字,很多亞洲及新興國家醫療保障制度未成熟,患者根本無可能負擔藥費,只能望門興嘆。

另一個教人鼓舞的消息是研發罕用藥在國內可享多項優惠,吸引不少小型生物科技公司加入研發新藥行列,隨着基因治療技術發達,有助加快開發一些罕見病藥物。香港若能跳出一貫思維,在資助補貼外,善用香港醫療優勢,嘗試與內地藥監部門合作或配合做新藥臨床,相信定可發揮更大功能,惠及全球各地處於水深火熱中的病人。

近年,中國藥監局又增設了綠色通道加快罕用藥審批,目標是吸引更多大藥廠和生物科技公司到內地做臨床和研究,隨着研發成本大幅下降,新藥價格才有望下調。

內地開發成本低廉對絕症病人而言,有新藥可以提升療效甚至治愈疾病,肯定會想嘗試,中國內地近年在罕有病藥物支援上大躍進,或許能為更多患者帶來一道曙光。眾所周知,內地藥物開發成本遠比歐美低,在美國需花數十億元開發的創新藥,到中國可能只需幾億甚或幾千萬元。

脊髓性肌肉萎縮症是一種基因缺陷引起的遺傳性疾病,患者肌肉的神經細胞壞死,可導致癱瘓、呼吸困難和死亡。目前,全球每一萬名新生嬰兒中就有一人患此病,而且沒有藥物可根治,九成患病嬰兒活不過兩歲。剛剛獲准在美國上市的基因藥物Zolgensma,由瑞士諾華製藥旗下的創新藥公司研發,通過注射經DNA重組技術處理的病毒進入患者體內,在神經細胞壞死前,利用有效的基因體取代原本有缺陷的基因。

美國食品藥物管理局(FDA)最近審核通過了一種用於治療「脊髓性肌肉萎縮症」(Spinal Muscular Atrophy,SMA)的基因藥物,該藥物臨床實驗療效顯著,注射一次已能修復患者天生有缺陷的基因,預防肌肉萎縮症病發。對患者理應是天大喜訊;但是,一針逾200萬美元的「天價」,引發「無錢無藥醫」的爭議。

圖:剛剛獲准在美國上市的基因藥物Zolgensma,由瑞士諾華製藥旗下的創新藥公司研發

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